Nye forskningspriser i 2025
2025 var et fantastisk år for DEBRA UK-forskning, med forskningsmidler tildelt til seks imponerende forskningsprosjekter som dekker alle typer arvelig epidermolysis bullosa (EB) . En stor klinisk studie for legemidler som kan brukes på nytt for EB har blitt finansiert i Storbritannia, pluss to prekliniske studier av andre godkjente legemidler for å gi bevis på at de også kan brukes på nytt. Forskning på potensiell ny genterapi og mikro-RNA-behandlinger har blitt finansiert, sammen med et prosjekt som forsker på nye måter å målrette smertene ved EB.
Disse tildelingene viser hvordan vi oppfyller vår forskningsstrategi for ikke bare å fremme fremskritt innen EB-behandlinger, men også bygge kapasitet ved å støtte karriereutvikling for forskere innen EB. Fem av de seks søkerne mottar DEBRA UK-finansiering for første gang. Tildelingene i 2025 vil utdanne to nye doktorgradsstudenter i begynnelsen av karrieren innen EB-forskning, støtte en postdoktor til å lede sin egen EB-gruppe, og en gruppeleder til å etablere sitt eget EB-laboratorium. Finansiering gjennom hele forskningsreisen driver fortsatt interesse for EB blant de tusenvis av andre tilstander som konkurrerer om en forskers fokus.
Involvering av medlemmene våre i beslutninger om forskningsfinansiering
I desember 2025 deltok medlemsvurderingsarbeiderne på et Research Reveal-møte for først å høre om den vellykkede finansieringen av forskningsforslag de hadde bidratt til å evaluere. Fra å delta på vår søknadsklinikk i februar 2025 , til å hjelpe oss med å bestemme hvilken forskning vi finansierer ved å gi poengsummer og kommentarer til søkere i april 2025, bidrar medlemsengasjement til å sikre at prosjektene vi finansierer, imøtekommer de reelle behovene til de som lever med EB. Resultatet av vår prioriteringsøvelse for forskning i James Lind Alliance i 2024 betyr at vi er mer informert enn noen gang før om medlemmenes prioriteringer innen forskning, og dette gjenspeiles i finansieringstildelingene for 2025. Disse etablerte forskningsprioriteringene vil også veilede utviklingen av vår forskningsstrategi for 2027–29, som vil bli publisert senere i år.
Forskningspriser 2025
En enorm prestasjon i 2025 var tildelingen av over 2.6 millioner pund, samfinansiert med LifeArc , for å finansiere en ny 5-årig klinisk studie av legemidler mot EB i Storbritannia. Dr. Su Lwin jobber ved King's College London i Storbritannia, og leder denne kliniske studien av flere betennelsesdempende legemidler som for tiden brukes trygt for å behandle andre hudsykdommer. Studien tar sikte på å gi den nødvendige bevisen for å gjøre disse legemidlene tilgjengelige for personer med alle typer EB gjennom NHS så snart som mulig. Deltakere som bor i Storbritannia med en hvilken som helst type arvelig EB vil motta enten rutinemessig behandling (kontrollgruppe) eller injeksjoner av et betennelsesdempende legemiddel som kan bidra til å redusere EB-symptomer i hele kroppen. Rekrutteringen vil ikke starte umiddelbart, men snakk med din EB-spesialistlege hvis du er interessert i å delta. Her snakker Dr. Lwin om gen- og celleterapier for EB i vårt forskningswebinar fra november 2024.
Vi fikk en eksepsjonell respons på utlysningen vår om forskningsmidler i 2025, og gjennom vår strenge finansieringsprosess har vi tildelt to nye doktorgradsstipend og tre forskningsprosjekter.
Dr. Svitlana Kurinna vil utdanne en ny EB-forskningsekspert ved University of Manchester gjennom dette PhD-prosjektet om junctional EB (JEB) som er samfinansiert med VlinderKind (Sommerfuglbarn)Målet med prosjektet er å undersøke om et lite molekyl kalt microRNA-29 kan målrettes for å styrke festet mellom celler (keratinocytter) i det øverste hudens lag (epidermis) til hudproteinene under. Hudcellenes evne til å klebe seg sammen vil bli målt ved hjelp av en banebrytende teknikk kalt atomkraftmikroskopi.
Se Dr. Kurinnas opptak av webinar om forskning og helse fra juli 2025 for å finne ut mer om forskningen hennes.
Professor Laura De Rosa jobber ved Universitetet i Modena og Reggio Emilia CIDSTEM (Italia) med dette prosjektet for å utdanne en ny EB-forskningsekspert i EB simplex (EBS) genterapi. Målet med KeratinCare-prosjektet er å lage en langsiktig eller permanent behandling for alvorlig eller middels EBS ved hjelp av genredigering som kan påføres direkte på huden.
Hør Dr. De Rosa forklare mer om arbeidet sitt i vårt opptak av DEBRA UK-webinar fra april 2026.
Et preklinisk prosjekt drevet av Professor Albena Dinkova-Kostova ved University of Dundee vil samle bevis på at omaveloxolon (et legemiddel som allerede er godkjent for behandling av en annen tilstand) kan styrke EBS-hud.
Hør professor Dinkova-Kostova forklare bakgrunnen for prosjektet i vårt webinar om forskning og helse i mars 2026.
Dr. Katrin Rietscher jobber hos Leipzig universitet, Tyskland, og har blitt tildelt finansiering for et 2-årig preklinisk prosjekt for å samle bevis for gjenbruk av ganetespib. Målet er å fremlegge bevis for at ganetespib har potensial til å bli gjenbrukt som en krem for å styrke huden for personer som lever med EBS.
Dr. Rietscher vil holde et webinar mot slutten av året om arbeidet sitt – alle er velkomne til å delta på våre forsknings- og helsewebinarer – registrer deg for det neste her.
Vår innsiktsstudie og vår studie for å bestemme forskningsprioriteringer begge fremhevet smerte som et sentralt problem for personer som lever med EB. Smertelindring finnes, men noen har bivirkninger og er kanskje rett og slett ikke effektive nok til å behandle smertene ved EB. Vår siste finansieringstildeling fra utlysningen i 2025 er til Dr. Nicholas Veldhuis ved Monash University (Australia). Hans toårige prosjekt har som mål å finne nye måter å målrette smertene som oppleves av personer som lever med EB.
Hør Dr. Veldhuis forklare bakgrunnen for prosjektet i vårt webinar om forskning og helse i juli 2026.
For vår utlysning av forskningsmidler i 2026, som ble avsluttet i slutten av mars 2026, holdt vi igjen en søknadsklinikk for medlemmer og forskere, slik at de kunne samarbeide om å finpusse forslag før de sendes inn. I april 2026 leste over et dusin medlemmer de lettfattelige sammendragene av ni søknader og ga poengsummer og kommentarer som erfaringseksperter. Ingen vitenskapelig kunnskap er nødvendig for å hjelpe med dette; det er medlemmenes erfaring med å leve med EB som veileder oss i om søknadene fortjener finansiering. Vurderinger fra våre medlemseksperter, sammen med vurderinger fra vitenskapelige og kliniske eksperter, hjelper oss med å bestemme hvilken forskning som skal finansieres . Forskningsavsløringen for medlemmer i 2026 vil være i desember 2026 når disse søknadene er blitt fullstendig gjennomgått og tildelinger gitt av DEBRA UK-styret.
Takk til samfunnet vårt
Vi retter en hjertelig takk til våre innsamlere og støttespillere, samt alle forskere og medlemmer som gjennomgikk søknader i 2025 og 2026. Deres engasjement og ekspertise er avgjørende for å drive fremgang og sikre at vår forskningsinnsats imøtekommer behovene til de som er rammet av EB. Deres fortsatte støtte gir næring til vårt håp om en fremtid fri for utfordringene med EB. Takk for at dere er en del av denne reisen.