Dette nettstedet bruker informasjonskapsler slik at vi kan gi deg den beste brukeropplevelsen mulig. Informasjon om informasjonskapsler lagres i nettleseren din og utfører funksjoner som å gjenkjenne deg når du kommer tilbake til nettstedet vårt og hjelper teamet vårt med å forstå hvilke deler av nettstedet du synes mest interessant og nyttig.
Psoriasis-tabletter gjenbrukt for EBS
En studie som bruker en for tiden lisensiert behandling for psoriasis som forventes å redusere blemmesymptomene ved alvorlig EBS hos voksne og barn.
Dr. Christine Chiaverini jobber ved Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Frankrike, med dette prosjektet for å starte gjenbruken av tabletter som for tiden brukes til å behandle psoriasis. Tjue personer, seks år eller eldre, hvis alvorlige EBS forårsaker minst fire nye blemmer per dag, vil bli tilbudt apremilast-tabletter. Studien vil vare i tjue uker for hver person: etter en første screening vil de ta tablettene i åtte uker, stoppe i fire uker og deretter ta tablettene igjen i ytterligere åtte uker. Utfall som blemmer, smerter, kløe og livskvalitet vil bli målt i perioder med og uten behandling og sammenlignet. Positive resultater vil støtte neste trinn i en placebokontrollert klinisk studie.
Om vår finansiering
| Forskningsleder | Dr Christine Chiaverini |
| Institusjon | Archet 2 Hôpital, Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Frankrike |
| Typer EB | EBS |
| Pasientmedvirkning | Tjue personer, seks år og eldre, med EBS |
| Finansieringsbeløp | €157,670 |
| Prosjektets lengde | 2 år |
| Startdato | 18 juni 2024 |
| DEBRA intern ID | GR000008 |
Prosjektdetaljer
Dr Chiaverini presenterte en oppdatering om prosjektet på Members' Weekend 2024:
Dr. Christine Chiaverini er hudlege ved Archet 2 Hôpital, Nice. Hun publiserte foreløpige resultater om behandling av EBS med apremilast i 2019 som ble rapportert i en artikkel i klarspråk.
Medforskere: Dr Emmanuelle Bourrat; Prof Christine Bodemer, Dr Christine Labreze-Hautier, Prof Juliette Mazereeuw.
"Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten og toleransen til apremilast, en immunmodulerende terapi som allerede brukes for psoriasis og Becets sykdom, for å behandle pasienter med alvorlig EBS over 6 år."
– Christine Chiaverini
Bevilgningstittel: GEBULO. En 20-ukers multisenter, åpen studie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til Apremilast (Otezla®) hos pasienter > 6 år med EB simpleks generalisert.
Epidermolysis bullosa simplex er preget av hud- og slimhinneskjørhet. Den alvorlige formen (EBS-sev) er assosiert med betydelig sykelighet og endring av livskvalitet, både
hos barn og voksne. Det er foreløpig ingen spesifikk behandling for EBS. Nylig har vi vist at pasienter med EBS-sev har kliniske kjennetegn på inflammatorisk hudsykdom
og at en spesifikk inflammatorisk vei, Th17-immunresponsen, ser ut til å være involvert i utbruddet av hudlesjoner. Basert på disse dataene behandlet vi med apremilast (en behandling for psoriasis med anti TH17 effekt) 4 voksne med EBS-sev. En dramatisk og langvarig nedgang i antall blemmer ble observert, med akseptabel toleranse for 3 pasienter.
Vi foreslår derfor å utføre en 20-ukers multisenter, åpen studie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til apremilast hos pasienter ≥ 6 år med EBS-sev.
Vi planla å inkludere 20 pasienter med en dominant KRT5/14 EBS-sev og minst 4 nye blemmer om dagen.
Hovedmålet er å beskrive:
- effekt av apremilast over de 3 periodene av en utfordring-utfordring-utfordring-designlignende studie på disse pasientene.
Sekundære mål er å beskrive:
- sikkerheten ved apremilastbehandling i løpet av studieperioden.
- utviklingen av effekt- og helseresultatmål innen hver studieperiode.
Studiet består av 4 perioder:
- periode 1: Visningsperiode.
- periode 2: Første behandlingsperiode (uke 0 til 8).
- periode 3 : Ingen behandlingsperiode (uke 8 til 12).
- periode 4 : Andre behandlingsperiode (uke 12 til 20).
Har termin 2024.